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Kliniker berichten über den Erfolg der ersten Studie mit dem Medikament bei einem Patienten mit thrombotischer thrombozytopenischer Purpura
Zuletzt überprüft: 02.07.2025
Ein Forscherteam des Massachusetts General Hospital rettete mithilfe eines neuen Medikaments das Leben eines Patienten mit immunthrombotischer thrombozytopenischer Purpura (iTTP), einer seltenen Erkrankung, die durch die unkontrollierte Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen gekennzeichnet ist.
Das Team beschrieb den ersten klinischen Fall des Medikaments zur Behandlung von iTTP im New England Journal of Medicine.
„Bei dem Medikament handelt es sich um eine genetisch veränderte Version des fehlenden Enzyms in iTTP, und wir haben gezeigt, dass es in der Lage war, das Fortschreiten der Krankheit bei einem Patienten mit einer extrem schweren Form der Erkrankung umzukehren“, sagte der Hauptautor Pavan K. Bendapudi, MD, ein Forscher in der Abteilung für Hämatologie und Transfusionsdienst am Massachusetts General Hospital und außerordentlicher Professor für Medizin an der Harvard Medical School.
ITTP entsteht durch einen Autoimmunangriff auf das Enzym ADAMTS13, das für den Abbau eines großen, an der Blutgerinnung beteiligten Proteins verantwortlich ist. Die wichtigste Therapie dieser lebensbedrohlichen Bluterkrankung ist die Plasmapherese, die schädliche Autoantikörper entfernt und zusätzliches ADAMTS13 bereitstellt.
Plasmapherese führt bei den meisten Patienten zu einem klinischen Ansprechen, kann aber höchstens etwa die Hälfte der normalen ADAMTS13-Aktivität wiederherstellen. Im Gegensatz dazu bietet die rekombinante Form von humanem ADAMTS13 (rADAMTS13) die Möglichkeit einer deutlich erhöhten ADAMTS13-Freisetzung.
RADAMTS13 wurde kürzlich für Patienten mit angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura zugelassen, die bei Patienten auftritt, die mit einem vollständigen Verlust des ADAMTS13-Gens geboren wurden.
Es bleibt fraglich, ob rADAMTS13 angesichts des Vorhandenseins hemmender Anti-ADAMTS13-Autoantikörper bei iTTP wirksam sein könnte, aber Bendapudi und Kollegen haben von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Genehmigung erhalten, vom Hersteller bereitgestelltes rADAMTS13 im Rahmen eines Compassionate-Use-Protokolls bei einem sterbenden Patienten mit behandlungsresistenter iTTP einzusetzen.
„Wir haben festgestellt, dass rADAMTS13 den Krankheitsverlauf bei diesem Patienten schnell umkehrte, obwohl man allgemein davon ausging, dass hemmende Autoantikörper gegen ADAMTS13 das Medikament bei dieser Erkrankung unwirksam machen würden“, sagte Bendapudi.
„Wir waren die ersten Ärzte in den USA, die rADAMTS13 zur Behandlung von iTTP einsetzten, und in diesem Fall half es, das Leben einer jungen Mutter zu retten.“
Bendapudi stellte fest, dass die rADAMTS13-Infusion die inhibitorischen Autoantikörper des Patienten unterdrückte und die thrombotischen Effekte von iTTP umkehrte. Dieser Effekt wurde fast unmittelbar nach der Verabreichung von rADAMTS13 beobachtet, nachdem der tägliche Plasmaaustausch keine Remission herbeigeführt hatte.
„Ich bin überzeugt, dass rADAMTS13 das Potenzial hat, die derzeitige Standardtherapie bei akuter iTTP zu ersetzen. Um diese Möglichkeit zu prüfen, benötigen wir umfangreichere, gut konzipierte Studien“, sagte Bendapudi.
Eine randomisierte klinische Phase-IIb-Studie mit rADAMTS13 bei iTTP wurde eingeleitet.