Der Mensch ist immun gegen CRISPR

Die meisten Leser wissen wahrscheinlich von der Existenz des CRISPR-Genomeditors, über den seit langem wissenschaftliche Diskussionen geführt werden und zu dem bereits verschiedene Entdeckungen gemacht wurden. Experten der Stanford University versichern jedoch, dass manche Menschen einen Immunschutz gegen die Einführung in die DNA entwickeln können, was den Einsatz dieser Technologie unpraktisch macht.

Wissenschaftler der Stanford University haben im Rahmen ihrer Forschung eine unerwartete Entdeckung gemacht: Der Großteil der Menschheit verfügt über eine Immunabwehr gegen die Genschere CRISPR.
Die Experten analysierten das Blut von mehr als zwanzig Neugeborenen und zwölf Freiwilligen mittleren Alters. Die Analyse berücksichtigte den Gehalt an Antikörpern des Proteintyps Cas9 – dieser Typ wird zur Überarbeitung und Zerlegung der DNA-Helix verwendet. Die Experten stellten fest, dass mehr als 65 % der Probanden T-Zellen besaßen, die eine Abwehr gegen den Einfluss von Cas9 bildeten. Die

Ergebnisse der Spezialisten zeigen, dass eine genetische Behandlung zur Entfernung von Mutationen nicht zum Erfolg führt und nicht bei Menschen angewendet werden kann. Der Abwehrprozess blockiert die Möglichkeit der Anwendung der CRISPR-Methode, die zur Heilung schwerer Krankheiten beitragen soll. „Darüber hinaus kann die Immunität zu einer erheblichen Intoxikation des menschlichen Körpers führen“, sagt Dr. Matthew Porteus.

Der bekanntere Proteintyp Cas9, der in der CRISPR-Forschung aktiv eingesetzt wird, wird aus zwei Mikroorganismen gewonnen: Staphylococcus aureus und Streptococcus pyogenes. Diese Bakterien dringen systematisch in den menschlichen Körper ein, sodass das menschliche Immunsystem sie „vom Sehen kennt“.

Doch für dieses Problem gibt es eine Lösung. Wissenschaftler werden wahrscheinlich weitere fortschrittliche Technologien entwickeln, die auch Mikroben nutzen, die nicht zu den „häufigen Gästen“ im menschlichen Körper gehören. Möglich ist beispielsweise die Nutzung von Mikroorganismen, die in den Tiefen hydrothermaler Quellen leben. Alternativ könnte die Technik der genetischen In-vitro-Editierung von Zellstrukturen erfolgreich sein.

Wissenschaftler haben erst kürzlich das „genetische Messer“ – die CRISPR-Technologie – eingesetzt. Die Aufgabe der Spezialisten bestand darin, Patienten vom Hunter-Syndrom zu heilen – einer komplexen, wenn auch seltenen genetischen Erkrankung. Dem Patienten wurden mehrere Milliarden kopierte Korrekturgene in Kombination mit einem speziellen „Werkzeugsatz“ injiziert, der die DNA-Helix schneidet. Es waren weitere Experimente geplant, an denen weitere Patienten teilnehmen sollten – vermutlich solche, die an anderen schweren Krankheiten leiden. Beispielsweise könnten sie an Phenylketonurie oder einer Krankheit wie Hämophilie B erkrankt sein.
Der Verlauf und die Ergebnisse der Arbeiten wurden in bioRxiv sowie im MIT Technology Review veröffentlicht.

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