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Ein neuer Ansatz für die Behandlung der frontotemporalen Demenz ist in präklinischen Versuchen vielversprechend
Zuletzt überprüft: 02.07.2025
Frontotemporale Demenz ist eine unheilbare Gehirnerkrankung, die Gedächtnisverlust, Sprachstörungen und Persönlichkeitsveränderungen verursacht. In 5–12 % der Fälle wird die Krankheit durch einen Rückgang des Progranulinspiegels ausgelöst. Ein Mangel an diesem Protein führt zu Störungen im Proteinabbau, was zur Ansammlung unlöslicher toxischer Proteine führt. Dies wiederum führt zu Gehirnentzündungen, Nervenzelltod und erheblichen Funktionsstörungen des Zentralnervensystems.
Frontotemporale Demenz ist in 40 Prozent der Fälle vererbt: Träger der entsprechenden Genmutation erkranken zwangsläufig daran. Forscher der Medizinischen Fakultät der LMU und des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) haben in enger Zusammenarbeit mit Denali Therapeutics aus San Francisco einen neuen Therapieansatz entwickelt, um das fehlende Protein im Gehirn zu ersetzen. Ihre Ergebnisse veröffentlichten sie im Fachjournal Science Translational Medicine.
Therapeutischer Ansatz
„Wir haben das Progranulin-Gen in das Virusgenom eingefügt“, erklärt Dr. Anja Capel, Wissenschaftlerin am Biomedizinischen Centrum der LMU und eine der Erstautorinnen der Studie. Anschließend injizierte das Team die modifizierten Viren in die Blutbahn von Mausmodellen. „Das Virus befällt Leberzellen, die daraufhin beginnen, Progranulin in großen Mengen zu produzieren und ins Blut auszuschütten.“
Mit diesem Ansatz wird vermieden, dass Viren direkt ins Gehirn gelangen, was das Risiko schwerer Nebenwirkungen birgt.
Damit dieser periphere Ansatz funktioniert, nutzten die Forscher einen Trick, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen, die normalerweise den Austausch von Biomolekülen zwischen Blut und Gehirn blockiert. Ein spezieller „Gehirn-Shuttle“, entwickelt von Denali Therapeutics, ermöglicht den effizienten Transport von Substanzen über diese Barriere.
Signifikante Reduktion der Symptome im Mausmodell
„Nach einmaliger Virusgabe haben wir überprüft, ob sich die Symptome reduzierten“, sagt Professor Dominique Paquette vom Institut für Schlaganfall- und Demenzforschung (ISD), ein weiterer Erstautor und Mitglied des Exzellenzclusters SyNergy. Es zeigte sich, dass Störungen des Proteinabbaus, die Ansammlung unlöslicher toxischer Proteine, Gehirnentzündungen, Bewegungsstörungen und Nervenzelltod deutlich reduziert waren. „Im nächsten Schritt untersuchten wir, ob sich dieser Ansatz mithilfe von Stammzellmodellen auf den Menschen übertragen lässt.“ Auch hier zeigte sich eine deutliche Reduktion der Krankheitssymptome. Die Forschenden haben damit gezeigt, dass Formen der frontotemporalen Demenz, die auf einem teilweisen Verlust von Progranulin beruhen, in präklinischen Studien mittels einer Substitutionstherapie behandelt werden können.
Die Bedeutung interdisziplinärer Zusammenarbeit
Solch umfassende, multidisziplinäre Forschung ist nur im Team möglich. „Ich freue mich, dass uns unser Exzellenzcluster SyNergy hierfür einzigartige Möglichkeiten bietet. Gleichzeitig unterstreicht diese Studie, wie wichtig es ist, die Zusammenarbeit mit führenden Biotech-Unternehmen zu stärken, um unsere Forschung schnellstmöglich zum Wohle der Patienten in die klinische Praxis umzusetzen“, sagt Professor Christian Haass vom Biomedizinischen Centrum der LMU, einer der leitenden Forscher und Sprecher von SyNergy.