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Revolutionäre Strategie bietet Hoffnung auf Heilung von Typ-1-Diabetes
Zuletzt überprüft: 03.07.2025
Die regenerative Medizin verspricht die Herstellung von Zellen, Geweben und Organen ohne Spendermaterial. Allerdings sind solche Ansätze mit zahlreichen Herausforderungen verbunden, darunter die Schwierigkeit, die Differenzierung von Stammzellen gezielt zu steuern, und das Problem der Immunabstoßung, die den Einsatz von Immunsuppressiva erfordert.
Wissenschaftler der Medical University of South Carolina (MUSC) und der University of Florida haben eine innovative Strategie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (T1D) entwickelt, die die Transplantation gentechnisch veränderter Betazellen und einen lokalisierten Immunschutz durch spezialisierte Immunzellen kombiniert.
Kernpunkte der Studie:
Das Wesentliche des T1D-Problems:
- Bei Typ-1-Diabetes greift das Immunsystem die Betazellen in der Bauchspeicheldrüse an, die Insulin produzieren, wodurch die Patienten auf eine Blutzuckerüberwachung und Insulininjektionen angewiesen sind.
- Bestehende Methoden, wie etwa die Inselzelltransplantation, erfordern eine kontinuierliche Immunsuppression und sind spenderabhängig, was ihre Anwendung einschränkt.
Innovative Strategie:
- Die Forscher verwendeten aus Stammzellen gewonnene Betazellen mit einem zusätzlichen inerten Marker (EGFR, eine inaktive Version des epidermalen Wachstumsfaktorrezeptors).
- Zum Schutz dieser Zellen wurden mit der CAR-Technologie (chimärer Antigenrezeptor) modifizierte regulatorische T-Zellen (Tregs) eingesetzt, die die markierten Betazellen erkennen und schützen.
Ergebnisse der Experimente an Mäusen:
- Nach der Transplantation begannen die Betazellen der Mäuse, Insulin zu produzieren und zu funktionieren.
- Unter simulierten Bedingungen einer aggressiven Immunreaktion überlebten Betazellen aufgrund der schützenden Wirkung modifizierter Tregs.
Bedeutung der Studie:
- Schaffung eines „Schlosses und Schlüssels“: Die Methode kombiniert differenzierte Stammzellen (das „Schloss“) und schützende Tregs (den „Schlüssel“) und schafft so die Grundlage für die Entwicklung neuer Ansätze zur Behandlung von T1D und anderen Krankheiten.
- Praktische Anwendungen: Dieser Ansatz könnte nicht nur zur Behandlung von Diabetes, sondern auch von Autoimmunerkrankungen wie Lupus oder zur Bekämpfung von Krebszellen eingesetzt werden.
Offene Fragen:
- Auswahl geeigneter Marker: Marker für die Transplantation beim Menschen müssen inert und sicher sein.
- Langzeitschutz: Es ist unklar, ob eine einmalige Behandlung mit Tregs ausreicht, um die Immuntoleranz aufrechtzuerhalten, oder ob eine wiederholte Therapie erforderlich ist.
Aussichten:
Die Methode hat das Potenzial, Typ-1-Diabetes von einer chronischen Erkrankung in eine deutlich besser beherrschbare Erkrankung zu verwandeln, Komplikationen zu minimieren und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Die Forschung ist noch nicht abgeschlossen, aber die ersten Ergebnisse sind bereits ermutigend.
Die Studie wurde in der Fachzeitschrift Cell Reports veröffentlicht.