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Die Gaucher-Krankheit - Behandlung
Facharzt des Artikels
Zuletzt überprüft: 06.07.2025
Bisher gab es keine spezifische Behandlung für Morbus Gaucher. Kürzlich wurde jedoch die klinische Wirksamkeit der intravenösen Gabe modifizierter Plazenta-Glukozerebrosidase, die für die selektive Bindung durch Mannose-Lecithin an Makrophagen ligand-cosiliert ist, nachgewiesen. Dabei wurden eine Verkleinerung von Milz und Leber sowie eine Verbesserung der hämatologischen Parameter beobachtet. Der klinische Effekt wurde mit geringeren Dosen als bisher erreicht, was die Behandlungskosten senkt.
Bei extrem vergrößerter Milz und in manchen Fällen von Thrombozytopenie oder erworbener hämolytischer Anämie wird eine Splenektomie oder Milzresektion durchgeführt. Die vollständige Entfernung der Milz führt zu aggressiveren Knochenläsionen und einem erhöhten Risiko für bösartige Tumoren. Eine erfolgreiche Enzymersatztherapie wird in Zukunft einen chirurgischen Eingriff überflüssig machen.
Bei dekompensierter Leberzirrhose wird eine Lebertransplantation durchgeführt. Der Stoffwechseldefekt wird dadurch nicht behoben, und eine Langzeitbeobachtung ist notwendig, um das Ausmaß der Wiederansammlung von Leberlipiden zu beurteilen. Auch eine Knochenmarktransplantation (KMT) wird durchgeführt, deren Risiko jedoch deutlich höher ist als bei einer Enzymersatztherapie.
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