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FDA genehmigt zum ersten Mal seit Jahrzehnten eine neue Therapie für Gliompatienten
Zuletzt überprüft: 02.07.2025
Vorasidenib wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Patienten mit Gliomen Grad 2 mit IDH1- oder IDH2-Mutationen zugelassen.
Daten der klinischen Studie INDIGO, einer globalen, doppelblinden, randomisierten klinischen Phase-III-Studie, zeigen, dass Vorasidenib das progressionsfreie Überleben bei Patienten mit IDH-mutiertem Gliom Grad 2 nach Tumorresektion mehr als verdoppelte und den Bedarf an Strahlen- und Chemotherapie verzögerte. INDIGO war die erste klinische Phase-III-Studie einer zielgerichteten Therapie für IDH-mutiertes Gliom.
„Die INDIGO-Studie zeigt, dass IDH-Hemmer bei niedriggradigen Gliomen mit einer IDH-Mutation wirken könnten“, sagt Dr. Patrick Wen, Direktor des Zentrums für Neuroonkologie am Dana-Farber Cancer Institute und einer der drei Studienleiter. „Das letzte für niedriggradige Gliome zugelassene Medikament stammt aus dem Jahr 1999. Dies wäre also das erste neue Medikament seit langer Zeit.“
Gliome Grad 2 sind unheilbare Hirntumore. IDH-Mutationen finden sich bei der überwiegenden Mehrheit der niedriggradigen Gliome.
Ein wesentlicher Vorteil der Vorasidenib-Therapie besteht darin, dass sie den Bedarf an Strahlen- und Chemotherapie verzögern kann. Die derzeitige Behandlung umfasst eine Operation, gefolgt von Strahlen- und Chemotherapie. Strahlen- und Chemotherapie sind wirksame Behandlungen, aber nach vielen Jahren der Behandlung treten bei Patienten Anzeichen kognitiver Dysfunktion auf, die typischerweise bei viel älteren Menschen auftreten.
„Diese Patienten sind oft jung, zwischen 30 und 40. Doch 10 bis 20 Jahre später zeigen sie, selbst wenn es ihnen hinsichtlich ihres Tumors gut geht, nach Bestrahlung und Chemotherapie oft Anzeichen von Demenz“, sagt Wen. „Wenn dieses Medikament den Beginn dieser Behandlungen hinauszögern kann, kann es kognitive Dysfunktionen bei Patienten verzögern und ihre Lebensqualität erhalten.“
Die INDIGO-Studie umfasste 331 Patienten mit IDH-mutierten Gliomen Grad 2, die sich einer Operation zur Tumorentfernung unterzogen. Die in die Studie aufgenommenen Patienten benötigten keine sofortige Strahlen- oder Chemotherapie und befanden sich in einer Nachbeobachtungsphase. Während dieser Zeit erhielten sie randomisiert Vorasidenib oder Placebo.
Bei Patienten unter Vorasidenib betrug das mediane progressionsfreie Überleben 27,7 Monate, verglichen mit 11,1 Monaten bei Patienten unter Placebo. Die Zeit bis zur nächsten Behandlung betrug bei Patienten unter Placebo 17,8 Monate.
Bei Patienten, die mit Vorasidenib behandelt wurden, lag der Medianwert zum Zeitpunkt der jüngsten Analyse noch nicht vor, da bisher nur 11,3 % dieser Patienten zur nächsten Behandlung gewechselt hatten. Das Medikament wies zudem ein überschaubares Sicherheitsprofil auf.
„Die Studie ergab keinen Unterschied in der Lebensqualität im Vergleich zu Placebo“, sagt Wen. „Die Verträglichkeit ist wichtig, da wir davon ausgehen, dass die Patienten dieses Medikament viele Jahre lang einnehmen werden.“
Die Zulassung eröffnet Patienten neue Behandlungsmöglichkeiten. So führt Van beispielsweise eine laufende Studie zu Vorasidenib in Kombination mit Immuntherapie durch. Geplant sind außerdem Studien, die Vorasidenib mit Standard-Strahlen- und Chemotherapie kombinieren.