Künstliche Chromosomen können bei der Behandlung von Erbkrankheiten helfen

Laut der Pressestelle des Stammzelleninstituts ist es Wissenschaftlern des Chromosome Construction Center der Tottori-Universität in Japan gelungen, künstliche menschliche Chromosomen zu gewinnen, die für Gen- oder Zelltherapien zur Beseitigung von Erbkrankheiten eingesetzt werden können.

Professor Mitsuo Oshimura, der Direktor des Zentrums, betreibt seit vielen Jahren ernsthafte Forschung auf dem Gebiet der Behandlung von Erbkrankheiten durch die Einführung künstlicher Chromosomen sogenannter induzierter pluripotenter Stammzellen, die aus entwickelten somatischen Zellen durch die Expression eines Satzes von vier Genen (Transkriptionsfaktoren) gebildet werden.

Der Forscher kam zu dem Schluss, dass die von ihm vorgeschlagene Methode die Behandlung von Krankheiten wie der Duchenne-Muskeldystrophie ermöglicht, einer gefährlichen Erkrankung des neuromuskulären Systems, bei der es zu Veränderungen der Muskelfasern kommt. Als Ursache dieser Erkrankung gilt eine Mutation des Gens, das mit der Synthese eines speziellen Proteins – Dystrophin – verbunden ist. Die Symptome machen sich bereits in den ersten Lebensjahren bemerkbar und stellen eine ernsthafte Gesundheitsgefahr dar.

Professor Oshimura führte seine Experimente an Mäusen durch, weil diese Methode zur Erlangung faktischer Beweise für die Wirksamkeit bestimmter Behandlungsmethoden, Arzneimittel und medizinischer Geräte am besten für hochwertige Forschung geeignet ist und keine zusätzliche Ausrüstung, wie etwa eine Entsorgungseinheit für medizinische Abfälle, zahlreiche Diagnosegeräte und Mittel zur Überwachung des Zustands der Patienten, erfordert.

Die Experimente bestätigten, dass eine Gentherapie mit künstlichen Chromosomen die Normalisierung des Muskelgewebes bei Mäusen aktiv fördert. Die Idee hinter der neuen Methode ist die Konstruktion eines Chromosoms, das das gewünschte DNA-Fragment in korrigierter Form – ohne Mutation – trägt. Das Chromosom wird dann in eine präparierte Stammzelle eingebracht, die als Vehikel für das korrekte Gen dient. Durch die Kultivierung werden neue Zellen gewonnen, die in krankheitsgeschädigte Organe oder Gewebe transplantiert werden können.

Experten rechnen mit einer großen Zukunft für die neue Technologie, da sie es ermöglicht, große DNA-Abschnitte in Zellen einzubringen, ohne die Integrität des bestehenden Genoms zu gefährden. Die Vorteile künstlich erzeugter Chromosomen gegenüber viralen oder anderen Vektorsystemen liegen in ihrer enormen genetischen Kapazität, ihrer Stabilität auf mitotischer Ebene, der fehlenden Bedrohung des Wirtsgenoms und der Möglichkeit, modifizierte Chromosomen aus Zellen zu entfernen.

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