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Erstmals Gentherapie zur Behandlung einer Krankheit zugelassen
Zuletzt überprüft: 01.07.2025
Ein Meilenstein in der europäischen Medizingeschichte steht bevor: die erste Zulassung der Gentherapie für die praktische Anwendung zur Behandlung einer Erbkrankheit.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat die Behandlung einer seltenen genetischen Störung empfohlen, die dazu führt, dass Patienten nicht in der Lage sind, Fett zu verdauen.
Auf Grundlage dieser Empfehlung muss die Europäische Kommission abschließend über die Zulässigkeit dieser Behandlungsmethode entscheiden.
Das Prinzip der Gentherapie ist einfach: Wird in einem Teil des genetischen Codes einer Person ein Defekt gefunden, wird dieser durch im Labor hergestelltes genetisches Material mit den gewünschten Eigenschaften ersetzt.
Doch in der Realität ist es nicht so einfach. Während klinischer Studien in den USA starb der Teenager Jesse Gelsinger, weitere Patienten erkrankten an Leukämie.
Derzeit werden in Europa und den USA keine Methoden der Gentherapie eingesetzt.
Die erste Genmedizin
Der Arzneimittelausschuss der Europäischen Medizinischen Kommission hat die Verwendung des Arzneimittels Glybera zur Behandlung der Buerger-Grutz-Krankheit, einem erblichen Mangel an Lipoproteinlipase, überprüft.
Dieses Syndrom betrifft einen von einer Million Menschen. Bei den Betroffenen liegt eine Schädigung der Genstruktur vor, die für den Fettabbau im Verdauungstrakt verantwortlich ist.
Dies führt zur Ansammlung von Fetten im Blut, Leistenschmerzen und akuter Pankreatitis.
Bisher war eine strikte fettfreie Diät die einzige Möglichkeit, den Zustand solcher Patienten zu lindern.
Bei der neuen Behandlung wird ein Virus verwendet, das Muskelgewebe infiziert und eine Kopie des intakten Gens in den Körper einführt.
Es wird Patienten empfohlen, die an einer akuten Entzündung der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis) leiden und bei denen eine Diät nicht anschlägt.
Ersatz eines defekten Gens
Der Hersteller des neuen Medikaments, das Pharmaunternehmen UniQure, sagte, die Entscheidung sei ein Meilenstein für die Patienten und die Medizin insgesamt.
Der CEO des Unternehmens, Jorn Aldag, sagte: „Patienten mit Lipoproteinlipasemangel haben Angst, normale Nahrung zu sich zu nehmen, weil dies zu einer akuten und äußerst schmerzhaften Entzündung der Bauchspeicheldrüse führen kann, die oft mit einem Krankenhausaufenthalt endet.“
„Jetzt wurde – zum ersten Mal in der Geschichte – eine Behandlungsmethode geschaffen, die nicht nur das Entzündungsrisiko senkt, sondern sich auch langfristig positiv auf den Zustand des Patienten auswirkt“, fügte er hinzu.
China ist das erste Land der Welt, das den Einsatz gentherapeutischer Methoden offiziell zugelassen hat.
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