Myelodysplastisches Syndrom bei Kindern

Myelodysplastische Syndrome (MDS) (Präleukämie, kleinzellige Leukämie) sind eine heterogene Gruppe klonaler Erkrankungen, die durch abnormes Wachstum myeloider Komponenten des Knochenmarks gekennzeichnet sind. Myelodysplastische Syndrome sind durch eine Störung der normalen Reifung hämatopoetischer Zellen und Anzeichen einer ineffektiven Hämatopoese gekennzeichnet. Bei myelodysplastischen Syndromen kommt es im Knochenmark auf Stammzellebene zur klonalen Proliferation, in den meisten Fällen ist die Produktion von Granulozyten, Erythrozyten und Thrombozyten gestört, was zur Entwicklung einer Panzytopenie führt. Ein weiteres Merkmal myelodysplastischer Syndrome ist ihre häufige Entwicklung zu einer akuten Leukämie, der ein langfristiges zytopenisches Syndrom vorausgeht. Myelodysplastische Syndrome werden als refraktäre Anämien klassifiziert, fortgeschrittenere Stadien der Erkrankung spiegeln die Transformation in eine myeloische Leukämie wider.

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Symptome des myelodysplastischen Syndroms

Die Symptome des myelodysplastischen Syndroms sind eine Folge der Panzytopenie und umfassen Anzeichen von Anämie, Blutungen aufgrund von Thrombozytopenie und Infektionen aufgrund von Neutropenie. Die Knochenmarkzellularität ist in der Regel erhöht, kann aber normal oder vermindert sein. Das Gesamtrisiko einer Transformation in eine myeloische Leukämie beträgt 10–20 %, wobei Patienten mit RAS das geringste Risiko einer leukämischen Transformation (5 %) und RABP-T das höchste (50 %) aufweisen.

FAB-Klassifikation myelodysplastischer Syndrome

• Refraktäre Anämie (< 5 % Blasten im Knochenmark).
• Refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten (< 5 % Blasten im Knochenmark).
• Chronische myelomonozytäre Leukämie (>20 % Blasten im Knochenmark).
• Refraktäre Anämie mit erhöhtem Blastengehalt (5–10 % Blasten im Knochenmark).
• Refraktäre Anämie mit erhöhtem Blastenanteil im Transformationsstadium (10–30 % Blasten im Knochenmark).

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