Implantierbare Herzpumpe bietet Hoffnung für Kinder, die auf eine Herztransplantation warten

Eine kleine implantierbare Herzpumpe, die es Kindern ermöglichen könnte, zu Hause statt im Krankenhaus auf eine Herztransplantation zu warten, hat in einer klinischen Studie der ersten Phase gute Ergebnisse gezeigt.

Die Pumpe, ein neuartiges Gerät zur ventrikulären Unterstützungstherapie (VAT), wird operativ am Herzen befestigt, um dessen Blutpumpfunktion bei Herzinsuffizienz zu steigern und so Zeit für die Suche nach einem Spenderherz zu gewinnen. Die neue Pumpe könnte eine wichtige Lücke in der Versorgung von Kindern nach Herztransplantationen schließen.

In einer Studie wurde die Leistungsfähigkeit von sieben Kindern untersucht, die eine neue Herzpumpe zur Unterstützung ihres geschwächten Herzens erhielten. Sechs Kinder erhielten schließlich eine Herztransplantation. Bei einem Kind erholte sich das Herz, sodass eine Transplantation nicht mehr erforderlich war. Die Ergebnisse wurden imJournal of Heart and Lung Transplantation veröffentlicht. Die Studie wurde von der Stanford School of Medicine geleitet und umfasste mehrere medizinische Zentren in den USA.

Sollten sich die ersten Ergebnisse einer größeren Studie bestätigen, könnte das Warten auf eine Herztransplantation für kleine Kinder und ihre Familien einfacher werden. Die neue Pumpe, das Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, ist etwas größer als eine AA-Batterie und kann bereits Kindern ab einem Gewicht von 8,2 Kilogramm implantiert werden. Mit der implantierten Pumpe können Kinder während der Wartezeit auf eine Herztransplantation viele normale Aktivitäten ausüben.

Im Gegensatz dazu ist das einzige verfügbare Herzunterstützungssystem zur Unterstützung von Kleinkindern mit Herzinsuffizienz, eine Pumpe namens Berlin Heart, nicht implantiert; sie hat etwa die Größe eines großen Koffers. Sie wiegt je nach Modell zwischen 27 und 90 Kilogramm und wird mit zwei Kanülen, fast so groß wie Gartenschläuche, am Kind befestigt.

Berlin Heart birgt zudem ein relativ hohes Schlaganfallrisiko und erfordert in den meisten Fällen einen Krankenhausaufenthalt. Kinder müssen daher oft monatelang im Krankenhaus auf ein Spenderherz warten. Daher ist die Belastung für Kinder, die auf eine Herztransplantation warten, deutlich höher als für Erwachsene mit Herzpumpen, die in der Regel mit ähnlichen Diagnosen aus dem Krankenhaus entlassen werden.

„Wir sind zwar äußerst dankbar für das Berlin Heart, ein lebensrettendes Gerät, doch Herzunterstützungssysteme für Erwachsene verbessern sich jedes Jahrzehnt, während wir in der Pädiatrie eine Technologie aus den 1960er Jahren verwenden“, sagte Dr. Christopher Almond, Hauptautor der Studie, Kinderkardiologe und Professor für Pädiatrie an der Stanford School of Medicine.

Implantierbare Herzunterstützungssysteme sind für Erwachsene seit über 40 Jahren verfügbar, erklärt Almond. Diese Geräte passen nicht nur in die Brust des Patienten, sondern sind auch sicherer und einfacher zu bedienen als externe Geräte wie das Berlin Heart. Patienten können zu Hause leben, zur Arbeit oder zur Schule gehen und Spaziergänge und Radtouren unternehmen.

Der Rückstand in der Kinderheilkunde sei ein Problem für andere Geräte, die Kindern mit Herzerkrankungen helfen sollen, und für die Kinderheilkunde im Allgemeinen, bemerkt Almond. „Es gibt große Unterschiede zwischen den medizinischen Technologien für Kinder und Erwachsenen. Das ist ein wichtiges Problem der öffentlichen Gesundheit, dem die Märkte zu begegnen versuchen, da Erkrankungen wie Herzinsuffizienz bei Kindern selten sind“, sagt er.

Der leitende Autor der Studie ist Dr. William Male, Leiter der Kardiologie am Children's Healthcare of Atlanta.

Weit weniger Kinder als Erwachsene benötigen eine Herztransplantation. Daher besteht für Pharmaunternehmen kaum ein Anreiz, eine Miniaturpumpe für Kinder zu entwickeln. Das Fehlen eines kleinen Herzunterstützungssystems für Kinder belastet jedoch das medizinische System. Kinder, die an Berlin Heart überwiesen werden, verursachen hohe Behandlungskosten und können monatelang Krankenhausbetten in spezialisierten Herz-Kreislauf-Abteilungen belegen, was möglicherweise die Verfügbarkeit dieser Betten für andere Patienten einschränkt.

Vielversprechende erste Ergebnisse

An der Studie zum Jarvik Ventricular Assistance Device aus dem Jahr 2015 nahmen sieben Kinder mit systolischer Herzinsuffizienz teil. Die Erkrankung betrifft die größte Pumpkammer des Herzens, die linke Herzkammer, die das Blut vom Herzen in den Rest des Körpers pumpt. Bei sechs Kindern wurde die systolische Herzinsuffizienz durch eine sogenannte dilatative Kardiomyopathie verursacht, bei der sich der Herzmuskel vergrößert und schwächt und das Blut nicht mehr richtig pumpt. Bei einem Kind war das Herz aufgrund eines kompletten Herzblocks (elektrisches Versagen des Herzens) aufgrund der Autoimmunerkrankung Lupus geschwächt. Alle Kinder, die an der Studie teilnahmen, standen auf einer Warteliste für eine Herztransplantation.

Jedem Kind wurde ein Jarvik 2015-Gerät chirurgisch in die linke Herzkammer, die größte Pumpkammer des Herzens, implantiert. Gleichzeitig erhielt jedes Kind Medikamente zur Vorbeugung von Blutgerinnseln und zur Verringerung des Schlaganfallrisikos. Die Kinder waren zum Zeitpunkt des Einsetzens der Pumpen zwischen acht Monaten und sieben Jahren alt und wogen zwischen 8 und 20 Kilogramm. Die Pumpe kann für Kinder bis zu einem Gewicht von 29 Kilogramm verwendet werden.

Wenn die neue Pumpe von den medizinischen Aufsichtsbehörden zugelassen wird, könnten nach Schätzungen der Ärzte weltweit jedes Jahr etwa 200 bis 400 Kinder für den Einsatz infrage kommen.

In der Studie wurde untersucht, ob die Pumpe Patienten mindestens 30 Tage lang versorgen kann, ohne dass sie ihre Funktion einstellt oder einen schweren Schlaganfall verursacht. Die Forscher sammelten außerdem vorläufige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit, um eine größere, wichtige Studie für eine mögliche Zulassung durch die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA zu konzipieren.

Obwohl die Pumpe ursprünglich dafür konzipiert war, Kindern das Warten auf eine Herztransplantation zu Hause zu ermöglichen, blieben die Teilnehmer während der klinischen Studie zur Beobachtung im Krankenhaus, bis sie eine Herztransplantation erhalten hatten oder genesen waren. Die Forscher überwachten den Blutdruck der Teilnehmer, ein Indikator für das Risiko von Blutgerinnseln und Schlaganfällen. Sie maßen den Hämoglobinspiegel, um festzustellen, ob die Pumpen rote Blutkörperchen zerstörten, und beobachteten die Patienten auf weitere Komplikationen.

Die durchschnittliche Nutzungsdauer der Pumpe betrug 149 Tage. Sechs Kinder unterzogen sich einer Herztransplantation, ein Kind erholte sich.

Bei mehreren Kindern traten Komplikationen mit der neuen Pumpe auf. Ein Kind, dessen Herz sich erholt hatte, erlitt einen ischämischen Schlaganfall (aufgrund eines Blutgerinnsels), als sein Herz stark genug wurde, um mit der Pumpe zu konkurrieren. Die Pumpe wurde entfernt, und das Kind erholte sich weiter und lebte ein Jahr später noch. Ein anderer Patient erlitt ein Versagen der rechten Herzseite und wurde auf eine Berliner Herzpumpe umgestellt, während er auf eine Transplantation wartete.

Bei den meisten Patienten waren die Komplikationen beherrschbar und entsprachen im Allgemeinen den Erwartungen der Ärzte, wenn ein Kind an die Berliner Herzpumpe angeschlossen wird.

Fragebögen zur Lebensqualität zeigten, dass die meisten Kinder das Gerät nicht störten, keine Schmerzen verspürten und an den meisten Spielaktivitäten teilnehmen konnten. Eine Familie berichtete, dass ihr Kleinkind mit der Pumpe deutlich mobiler bleiben konnte als sein älterer Bruder, der zuvor von einer Berlin Heart Pumpe unterstützt wurde.

Größere Studie geplant Die National Institutes of Health haben Mittel für eine erweiterte Studie bewilligt, die es Forschern ermöglicht, den Nutzen der neuen Pumpe weiter zu testen und Daten zu sammeln, die der FDA zur Genehmigung vorgelegt werden sollen. Die nächste Phase der Studie beginnt jetzt; die Forscher planen, den ersten Patienten bis Ende 2024 zu rekrutieren. Das Forschungsteam plant, 22 Teilnehmer an 14 medizinischen Zentren in den USA und zwei Standorten in Europa zu rekrutieren.

„Wir freuen uns auf den Beginn der nächsten Phase der Studie“, sagte Almond. „Wir haben einige Herausforderungen gemeistert, um die Arbeit bis zu diesem Punkt zu bringen, und es ist spannend, dass es möglicherweise bessere Optionen für Kinder mit Herzinsuffizienz im Endstadium gibt, die eine Pumpe als Überbrückung bis zur Transplantation benötigen.“